 Уровень обеспечения больных гемофилией
препаратами, улучшающими свертываемость крови, в России выше, чем в
среднем по Европе. И на этом позитивном фоне российские пациенты с
гемофилией обретают новое качество жизни. На смену утомительным (до двух
раз в день) инъекциям, причем внутривенным, приходит новая методика
подкожных инъекций раз в неделю.
Уровень
обеспечения больных гемофилией препаратами, улучшающими свертываемость
крови, в России выше, чем в среднем по Европе. И на этом позитивном фоне
российские пациенты с гемофилией обретают новое качество жизни. На
смену утомительным (до двух раз в день) инъекциям, причем внутривенным,
приходит новая методика подкожных инъекций раз в неделю.
Паспорт исколотых вен
Что мы вообще знаем о гемофилии? Примерно
представляем, что это недостаточная свертываемость крови, которая может
приводить к кровотечениям. Но вряд ли кто-то осознает, что испытывают на
самом деле пациенты с гемофилией и как они справляются с болезнью.
Представьте, каждый из них должен делать
внутривенные инъекции как минимум два раза в неделю, а при тяжелом
течении болезни — дважды в день. Детей, которым поставлен такой диагноз
(обычно это происходит года в два, когда малыши начинают ходить), этому
учат с семи лет: им предстоит делать такие инъекции на протяжении всей
жизни.
По словам специалистов, лечить гемофилию у
детей особенно трудно: в раннем возрасте при пропусках процедур велик
риск повреждения суставов и внутренних органов вследствие кровоизлияний в
них, а частые внутривенные вливания препаратов изматывают ребенка.
Такие дети ограничены в движении и бывают вынуждены периодически
пропускать учебу.
Таков медицинский аспект. А психологический?
Каково родителям, старающимся оберегать чадо от малейших неприятностей,
делать ему с двухлетнего возраста внутривенные уколы, а со временем
наблюдать, как ребенок учится производить эти манипуляции сам? (К слову,
ребятам постарше приходится носить с собой паспорт больного гемофилией,
чтобы не было проблем с милицией из-за исколотых вен.)
С гемофилией рождается один из 10 тыс. младенцев. Во всем мире таких больных насчитывается 400 тыс., в России — около 7,5 тыс.
Гемофилия — жизнеугрожающее наследственное
заболевание, при котором нарушена функция свертывания крови (каскад
коагуляции), что приводит к неконтролируемым и часто спонтанным
кровотечениям. У больных с гемофилией А отсутствует или имеется в
недостаточном количестве фактор свертывания крови — белок, который
помогает факторам IXa и X в формировании сгустка крови и способствует
остановке кровотечения у здоровых людей. Чаще всего это связано с
мутацией клеток. Одно из осложнений заболевания — кровотечения в суставы
или мышцы. Они не только вызывают боль, но и могут привести к
хроническому отеку, деформации, меньшей подвижности и необратимому
поражению сустава. Поэтому многим пациентам требуется проведение
реконструктивных операций на суставах.
По статистике только 46% взрослых пациентов с
гемофилией трудоустроены, так как часто вынуждены пропускать работу в
связи с болезнью. Еще 36% признаются, что болезнь сказывается на их
отношениях с близкими.
«От этой болезни нет таблеток, нет мазей»,—
рассказывает заведующая отделом коагулопатий НМИЦ гематологии,
врач-гематолог, доктор медицинских наук Надежда Зозуля. По ее словам, до
недавних пор существовали только внутривенные растворы концентратов
недостающих факторов свертывания. Причем в зависимости от тяжести
заболевания инъекции следовало делать иногда по несколько раз в день на
протяжении всей жизни. Любой пропуск становился крайне высоким риском
развития кровотечений.
Человеческий фактор Жулева
«Уровень обеспечения больных гемофилией
препаратами факторов свертываемости крови в России выше, чем в среднем
по Европе»,— уверенно констатирует президент Всероссийского общества
гемофилии (ВОГ) Юрий Жулев.
Ни об одной группе пациентов подобного
слышать пока не приходилось. Объяснение простое: не у всех пациентских
сообществ есть такой руководитель! Это действительно человек-легенда,
который ради своих подопечных способен дойти, как раньше говорили, до
самых верхов. Он создал ВОГ в начале 1990-х, а затем, в 2009 году,
вместе с коллегами организовал Всероссийский союз пациентов.
Благодаря ему люди, страдающие гемофилией, с
которой у него самого «личные счеты», добились доступа к современным
лекарствам. Правда, в одном из интервью я прочитала, что на это
потребовалось 25 лет! 25 лет постоянной работы по отстаиванию интересов
пациентов и защите их прав, которая не прекращается ни на минуту.
«Наша задача — добиться от государства
выполнения его обязательств, а если их нет в законе — то постараться
закон изменить, чтобы они появились»,— говорит юрист по образованию,
общественный деятель по призванию и «почти медик» по роду деятельности
Юрий Жулев. И это не просто слова. С 2008 года гемофилия входит в
государственную программу «Семь высокозатратных нозологий», что дает
возможность охватить необходимым лечением всех нуждающихся. В свое время
это помогло в четыре раза снизить количество госпитализаций пациентов.
Однако ситуация сложилась парадоксальная:
государство тратит значительные суммы на закупку лекарств, но далеко не
всем пациентам они помогают в должной мере.
К счастью, медицина не стоит на месте.
Недавно у этих отчаявшихся людей, как и у всех пациентов с гемофилией,
появилась новая надежда.
Подкожная терапия
На смену бесконечным внутривенным инъекциям
пришли инъекции подкожные, причем необходимость в последних уменьшилась
многократно — с двух раз в день до раза в неделю.
«Появление революционной терапии —
биспецифичных моноклональных антител с подкожным введением — это новый,
крайне важный этап в лечении ингибиторной формы гемофилии, который
позволит существенно сократить количество инъекций, сделать их менее
болезненными и подарить пациентам жизнь без страха кровотечений. Сейчас
это единственное профилактическое средство для пациентов с гемофилией А и
ингибиторами к фактору VIII, которое можно вводить подкожно. Это
значительно упрощает жизнь пациентов и выводит стандарты лечения
гемофилии на новый уровень»,— рассказывает Надежда Зозуля.
Новое лечение позволяет снизить многие риски, включая заражение крови, поражение суставов, рубцевание ткани в местах уколов.
В США этой разработке был присвоен статус
«прорыв в терапии», который получают только препараты, способные
обеспечить значительные улучшения в лечении, профилактике или
диагностике серьезных заболеваний.
«Впервые за 20 лет появился препарат с
принципиально иным механизмом действия, который существенно снижает риск
кровотечений и позволяет пациентам сохранить высокий уровень социальной
активности,— с гордостью отмечает директор по маркетингу компании "Рош"
в России Светлана Косых.— Поэтому сегодня мы видим свою задачу в
активной, совместной с государством работе по повышению доступности
данной инновационной терапии».
В клинических исследованиях в России
участвовали пациенты Городского центра по лечению гемофилии
(г. Санкт-Петербург). Его заведующая кандидат медицинских наук Татьяна
Андреева отмечает: «Мы убедились, что подкожный способ введения
препарата профилактически один раз в неделю позволяет пациентам
чувствовать себя более уверенно и защищенно по сравнению с другими
схемами лечения и дарит свободу благодаря существенному сокращению
количества кровотечений».
«Мы надеемся, что в обозримом будущем новый
уникальный препарат также будет доступен для всех, кому показана
инновационная терапия,— подчеркивает Юрий Жулев.— Будем добиваться
раннего доступа к терапии, включения ее в различные перечни, в том числе
в "Семь высокозатратных нозологий". Тем более что, несмотря на высокую
стоимость, это лечение потребует не намного больше финансовых затрат,
чем существующая терапия».
Источник: Коммерсантъ |
