Почему люди с редкими заболеваниями не всегда могут получить льготные препараты
Одной из основных проблем для пациентов с редкими заболеваниями
остается недоступность жизнеспасающих лекарств, свидетельствуют
результаты профильного исследования. В течение года с этим сталкивались
от 37% пациентов с гемофилией до 84% с муковисцидозом. Причин
недоступности лекарств несколько — это и недостаточное финансирование
программ господдержки, и отсутствие регистрации в России некоторых
эффективных препаратов, и задержки в принятии заявок на лекарства
региональными департаментами здравоохранения, отмечают эксперты.
Нужны как воздух Ключевой проблемой для людей, страдающих
орфанными (т.е. крайне редкими) заболеваниями, остается недоступность
жизнеспасающих лекарств. К такому выводу пришли аналитики Всероссийского
союза пациентов и Всероссийского общества орфанных заболеваний, опросив
904 пациента из 76 регионов России.
В ходе опроса, проведенного в январе-феврале 2022 года, о проблеме
заявили 84% пациентов с муковисцидозом, 37% — с гемофилией, 60% — с
болезнью Дюшенна и 53% — с фенилкетонурией. В целом более половины
респондентов по орфанным нозологиям в прошлом году сталкивались с
недоступностью льготных профильных препаратов (59,4%) и льготных
лекарств по сопутствующим заболеваниям (56%).
Лечение орфанных заболеваний практически невозможно без помощи
правительства из-за дороговизны и сложной доступности препаратов,
отметили все опрошенные «Известиями» эксперты.
С 2008 года в России действует государственная программа
высокозатратных нозологий (ВЗН). В ее рамках пациенты с серьезными, в
том числе генетическими заболеваниями обеспечиваются необходимой
терапией централизованно за счет федерального бюджета. В 2020 году ее
расширили с первоначальных 7 до 14 заболеваний. Программа взяла на себя
людей с муковисцидозом, злокачественными новообразованиями, рассеянным
склерозом, болезнью Гоше и другими заболеваниями, которые не поддаются
полному излечению.
Кроме того, для поддержки детей с тяжелыми жизнеугрожающими и
хроническими, в том числе орфанными заболеваниями в январе 2021 года
указом президента был учрежден фонд «Круг добра». Он занимается
закупками дорогостоящих и не зарегистрированных в России лекарств по
заявкам, поступающим через региональные минздравы. Средства в фонд
поступают за счет повышения ставки НДФЛ с 13% до 15% для граждан с
доходами более 5 млн рублей в год. Недавно Владимир Путин пообещал, что
правительство рассмотрит возможность расширить деятельность фонда, чтобы
он помогал не только детям, но и больным старше 18 лет. Это более чем
актуально.
Программа ВЗН в настоящее время действительно испытывает проблемы с
финансированием, отметил в беседе с «Известиями» директор
Медико-генетического научного центра имени академика Н.П. Бочкова,
главный внештатный специалист по медицинской генетике Минздрава России
Сергей Куцев.
— Причина в том, что число пациентов увеличивается, а выделяемые
средства — нет. Это не значит, что все нуждающиеся не получают
лекарства, но проблема существует, — добавил он.
При этом для разных орфанных нозологий острота проблем неодинакова.
Так, за последние годы обеспечение лекарственной терапией пациентов с
гемофилией налажено и находится в достаточно благополучной ситуации по
сравнению с другими орфанными заболеваниями, отметил сопредседатель
Всероссийского союза пациентов Юрий Жулев.
— Вместе с тем любые проблемы программы — с дефицитом финансирования
или перебоями в лекарственном обеспечении — сразу отражаются и на
пациентах с гемофилией. Так, из-за недостатка финансирования сейчас
стало невозможно делать трехмесячный переходящий запас на следующий
календарный год. Из-за этого в конце 2020 года и начале 2021 года многие
пациенты с различными заболеваниями — гемофилией, рассеянным склерозом и
болезнью Гоше — оставались без лекарств, — рассказал он.
Лечение людей с фенилкетонурией в основном обусловлено необходимостью
получения подходящего диетического питания. Специализированные лечебные
продукты закупаются регионами в обязательном порядке, отметил эксперт,
но проблема может заключаться во вкусовых привычках, то есть
разнообразие диеты может вызывать вопросы, предположил он.
Вопрос обеспеченности лекарствами во многом зависит и от работы
министерств и департаментов региона. Сейчас во многих субъектах месяцами
могут лежать необработанные заявки на препараты, отметил Сергей Куцев.
— Есть пациент, он передает все необходимые документы в департамент
здравоохранения, который должен направить заявку для закупки лекарств. В
итоге минздрав региона очень долго передает эту заявку, что критично
для пациента. Эта задержка обусловлена человеческим фактором. То есть
специалисты говорят, что заняты, или просто не придают значения
проблеме. А ведь терапия таких пациентов должна быть непрерывной, —
подчеркнул он.
«Известия» направили запросы в Минздрав и Росздравнадзор с просьбами
прокомментировать ситуацию с доступностью лекарств для пациентов с
орфанными заболеваниями.
В России не значатся Кроме недостаточного финансирования
недоступность лекарств зачастую связана с тем, что нужные препараты не
зарегистрированы в России. К примеру, пациенты с муковисцидозом в
настоящее время ждут регистрации препарата «Трикафта», который показал
свою эффективность в отношении порядка 177 мутаций и может помочь 90%
страдающих этой болезнью.
— Фонд «Круг добра» обеспечивает «Трикафтой» только детей до 18 лет.
Решение о закупке препарата было принято в конце 2021 года, но я
уверена, что всех детей со временем им обеспечат. Отзывы об этом
препарате просто фантастические. Пациенты говорят, что порой даже
забывают о своей болезни. А вот взрослым с муковисцидозом получить
«Трикафту» практически невозможно. Моему сыну ее назначили, мы сдали в
поликлинику рекомендацию консилиума по назначению, но там отказывают в
закупке, потому что нет опыта применения препарата в России. Мы пока что
ждем решения, — рассказала «Известиям» председатель межрегиональной
общественной организации «Помощь больным муковисцидозом» Ирина
Мясникова.
У пациентов с болезнью Дюшенна схожая проблема. В России на данный
момент не зарегистрирован глюкокортикостероид «Дефлазакорт», рассказала
учредитель фонда «Гордей», мама мальчика с миодистрофией Дюшенна Ольга
Гремякова.
— «Дефлазакорт» является препаратом выбора и золотым стандартом
терапии болезни Дюшенна в части замедления прогрессирования заболевания.
Альтернатива ему — старый добрый «Преднизолон», который зарегистрирован
в России. Но он серьезно уступает первому в части эффективности и
безопасности. К сожалению,
большой «фарме» неинтересно регистрировать «Дефлазакорт» в России и
налаживать его производство по экономическим причинам. Во-первых, он
дешевый. Во-вторых, когорта пациентов небольшая — всего несколько тысяч
человек. В итоге нашим детям он недоступен. Раньше родители поступали
таким образом: они ехали за границу в отпуск и заодно покупали годовой
запас «Дефлазакорта». Сейчас из-за пандемии это стало практически
невозможным, — отметила она.
Причем проблема не ограничивается только универсальными для всех
препаратами. Таргетная генотерапия инновационными препаратами, которые
не зарегистрированы в России, сейчас также недоступна подавляющему
большинству пациентов, которым она подходит, добавила она.
— В настоящее время вопросы по препаратам для терапии пациентов с
болезнью Дюшенна находятся на рассмотрении экспертного совета фонда
«Круг добра» и с высокой долей вероятности будут включены в перечень
закупаемых, — добавил Сергей Куцев.
В целом проблемы с обеспеченностью лекарствами остаются, но нельзя
говорить и о том, что никакие меры не принимаются, заключил эксперт.
Благодаря фонду «Круг добра» дети с муковисцидозом получат все лекарства
в ближайшее время.
Дети с миодистрофией Дюшенна получают «Аталурен», остальные препараты
находятся на стадии рассмотрения. По гемофилии сейчас наблюдается
некоторый дефицит средств, но по мере возможного препараты закупаются.
Основная сложность заключается в обеспечении лекарственными препаратами
взрослых пациентов, подчеркнул Сергей Куцев — в отличие от
несовершеннолетних, они находятся на балансе федерального и региональных
бюджетов и чаще ощущают на себе перебои с обеспечением лекарствами.
Источник: Известия |